作者：骑猪去挖坑
“总之，钱要赚，但是不能变成黑心药企，我们完全可以一边挣钱一边治病救人，帮助无数的病患家庭。”
散会之后，卫康来到自己的办公室。
刚坐下来，就接到行政的一个电话。
“什么？有个患者家属找上门来？说是要寻求帮助？”
“嗯？他的情况很特殊？还是个名人？”
卫康顿时有些好奇：“行吧，那你安排到会议室来，我跟他见上一面。”
第一百七十二章 一位药神父亲的求助
结束通话后，卫康立即开始搜索这位叫曹阳的患者家属。
在见面之前，他需要尽可能地有个大概的了解。
“安美，给我看看曹阳的资料，越详细越好。”
“好的。”
很快电脑上自动跳出一个个网络页面，都是关于曹阳的新闻报道。
果然，这是一位网络红人。
细细看来，原来这位父亲有一位患有Menkes综合症的儿子。
因为求药无门，为救治患罕见病儿子，高中学历的曹阳做了一个疯狂的决定——自建实验室，自己制药，由此引发极大关注，红极一时。
曹阳的儿子身患的Menkes综合征是一种极其罕见的遗传性疾病，国内患者总共只有几十人。
这种疾病大多见于男童，1962年由Menkes首先报道而得名。
由于患者X染色体上的ATP7A基因发生变异，导致身体无法吸收铜离子，严重影响正常发育，而女性因为有两条X染色体通常并不会发病。
患有Menkes症的孩子因为身体无法吸收铜离子，会出现生长迟缓、生理功能退化等一系列症状。最终直到身体某个器官率先衰竭，生命终止，一般寿命不超过19个月。
目前，医学界对这种罕见病尚无有效的治愈方式。
国际上，补充组氨酸铜可作为治疗方式之一。
在境外，这种简单的化合物通常以院内制剂的形式存在。
国内也有医生曾试图推动组氨酸铜作为院内制剂，但囿于院内试剂整体收紧，行政审批手续繁琐，儿童注射液要求更加严格等等原因，最终不了了之。
于是，国内家长的常见选择是，去宝岛和鹰国的医院拿药。
但跨境取药终究不是长久之计，于是曹阳开始走上危险重重的自制药之路。
经过千辛万苦，他自己在家搭建了简陋的实验室，自学医药知识，最终成功为孩子制药，稳定住了孩子的病情。
这件事被媒体报道之后，引发全国热议和关注，曹阳也成了一位网络红人。
无数网友都被他感动到落泪，自发关注他的自制药进展。
除此之外，其他Menkes患儿家长也在与他保持联系，希望得到更多的帮助。
看完这些新闻报道，卫康心中有了数。
这位家长的事迹属实让人惊叹，这种坚忍不拔的精神也让人动容。
对方既然已经能够自制组氨酸铜这种制剂，孩子的健康也暂时稳定下来。
想必此次前来，是为了劝说三清推出这种仿制药，以便上市后能够让其他患儿家属购买。
毕竟这种药曹阳他也只能自制，无法售卖给其他家属，否则就违法了。
而Menkes症的国内患儿数量实在太少，组氨酸铜又是面世许久的简单化合物，没有药企愿意做这种吃力不讨好的事，专门为几十个人生产单独的药物。
卫康决定一会见面的时候答应对方的请求。
因为三清的仿制药部门从建立之初，就一直以来都是优先研发生产罕见病的仿制药。
至今为止，也形成了一系列的罕见病仿制药产品线。
虽然不挣钱，但是一来仿制药技术含量不高，研发投入有限，二来原料成本也不高，三来销量也不高，所以总的来说就算亏钱也亏得有限，属于小打小闹。
反正其他大众疾病的仿制药还是挺畅销的，足够补贴回本了。
总之，罕见病这块本来就是赔本赚吆喝，意义大于利益的存在。
所以，即便加上一款组氨酸铜制剂，对三清来说也不算什么。
几十个人每年的需求，能亏到哪去。
就当他做慈善了。
至于困扰医院制造院内制剂的那些原因，什么行政审批繁琐和制造要求严格这些因素，对三清来说都是不存在的。
心意已定，卫康起身走向会议室，要去见见那位‘药神’父亲。
说实话，高中学历的人，能够自学成才，自制简单的药物，还是让他有些佩服的。
这也是他愿意见见对方并提供帮助的主要原因。
一进门，就看到一位中等身材，相貌端正的三十岁左右男子一脸忐忑地站起身来。
“你好，曹阳，幸会幸会，我是卫康。”卫康微笑着伸出手。
“别紧张，我刚才也在网上看了你的事迹了，真的很佩服你！”
“有什么要求你尽管提，能帮忙的我一定会尽力。”
一番话说下来，对面男子脸上的不安消失了。
他举止恢复了自然，神情也变得平静。
曹阳微笑着表达感谢：“卫总，非常感谢你的接见，您这样的大忙人能抽空接见，实在让我感动。您果然是网上传说中的良心企业家，我这一趟没白来，真是值了。”
他沉思了几秒钟，斟酌着言辞才开口，声音不疾不徐，吐词清晰，自有一种沉稳之风。
“是这样的，既然卫总你已经有了一定的了解，那我就长话短说。”
“我这次来是想求助于三清医药方面的专家，彻底救治我的孩子。”
“您肯定对Menkes综合症有一定了解，目前这个病在国内算是无药可医，国外也只能购买一些组氨酸铜院内制剂，非常麻烦不说，也不是长久之计。”
“虽然我能够自制药，但一来这个药只能缓解病情，无法根治，二来这个病我还有一些病友，他们的孩子也得了这个病，同样是求药无门。”
“他们也不可能像我一样自制药，这不现实，对家属的要求也太高。”
“之前我在网上看到三清竭力支持罕见病患者，制作了不少的仿制药，挽救了许多人的性命。从那时起，我就有这个想法了，只不过因为孩子的病拖了一段时间。”
“前几天看到SMA基因药问世，我真的是太激动了，仿佛看到了一丝能够彻底治愈罕见病患者的曙光，因此迫不及待地赶过来了。”
“还请卫总能够考虑一下，帮助我们这几十个可怜的Menkes患者家属。”
说到后面，曹阳握紧双手，一脸期盼地看过来。
卫康微微一笑：“你是想要三清研发组氨酸铜制剂吗？这个没问题。”
“组氨酸铜是很简单的化合物，专利也早就过期，三清在罕见病仿制药这块已经卓有成就，这对我们来说不算什么。”
“而且国家也有优惠政策，只要走罕见病的绿色通道，相信三个月之内就能上市，你们这几十位患者很快就可以通过正常的途径买到药。你们甚至可以一开始就参加临床，这样从头到尾都不会有缺药的问题。”
曹阳眼神复杂，缓缓摇头。
“卫总，你可能误会我了。”
“其实我来不是为了让三清制造组氨酸铜制剂。虽然这款药确实对孩子的病情起到了缓解的作用，但是并不是彻底的解决之道。”
“我深知基因突变导致的疾病，最终治疗手段一定是基因治疗，而国内目前在基因治疗方面最有实力，能研发出临床可用的基因药物的医药公司，就只有三清了。”
“所以，”他语气诚恳，一脸渴求地看向卫康：“这次我来是想求助于三清的基因治疗专家，研发一款能够彻底治愈Menkes症的基因药物。”
“这？”卫康彻底震惊了。
第一百七十三章 伸出援手
“卫总您放心，”见卫康一脸愕然，曹阳赶紧解释道：“我并不是要道德绑架，要求三清专门为我们研发Menkes基因药。”
“我主要还是想见见相关的专家，希望专家能够帮忙解答一些疑问，同时也想请研发人员为后续的安全性测试提供一些帮助。”
“关于Menkes的基因治疗，我已经有了一些研究和思路。只是由于我本人并非专业人士，所以在很多方面还有所欠缺，急需真正专家的指导和建议。”
“哦？”卫康有些好奇道：“那你先说说自己的思路？”
曹阳点点头，凝神一一道来。
“从制备化合物的同时，我已经在开展由腺相关病毒AAV9介导的基因治疗方案，经过一年多的努力，终于通过分析蛋白结构域截短了ATP7A基因的序列，并且构建了质粒，目前也在293T细胞上进行表达验证和生物学活性验证。”
“我已经找到了AAV的包装公司，目前已经谈妥合作意向，但是对于AAV9病毒载体的免疫问题和多次递送问题了解得还不是很透彻，需要载体专家的指导。”
“因为孩子突变的基因在全身都有表达，AAV9介导的基因替代只能够解决一些更新周期慢的器官的基因问题，最终的基因在体编辑才是最彻底的治疗方式。”
“我想在基因替代治疗后，再全身心投入研究CRISPR－CAS9这种最新的基因编辑工具，因为我孩子的突变是重复突变，在ATP7A基因序列第1141位多插入了一个A碱基，导致终止密码子提前，蛋白翻译被阻断。”
“所以我想通过CRISPR－CAS9工具切除多出的A碱基，我考虑用孩子的皮肤成纤维细胞体外培养后作为模型细胞，根据突变点位设计RNA，通过构建质粒体外验证编辑效率。”
“这方面我也希望能有相关的专家可以帮帮我。”
“如果我这样的基因治疗方案可行的话，”曹阳缓了口气，继续说道：“我还有一些病友，都是Menkes患者家属，他们也想获得同样的基因治疗。”
他停顿了片刻，毅然决然道：“卫总，我知道基因治疗这方面的研究非常昂贵，我已经做好准备了，我之前自建实验室投入有几十万，上个月我把车卖了，加上一些积蓄，还有个五十来万，不知道这些资金能够进行到哪一步。”
“实在不行的话，我也可以回去把房子卖了，只求能够彻底治好我儿子。”
“当然，这样的治疗方案，我那些病友可能不是每个人都负担得起，但是也有一些病友愿意砸锅卖铁救孩子，还希望卫总能够给他们一个机会。”
看着曹阳一脸恳切，语气又异常坚决，卫康心中忍不住叹了口气。
于情于理，他都想要帮助这些走投无路的患者家属。
同时，他也又一次对曹阳的基因治疗解决思路感到震惊。
这真的是一个只有高中学历的人吗？
怎么这些方案说得头头是道，比生物学专家还要详尽呢？
可见对方真的付出了极大的精力来钻研学习，才能够有这么深入的了解。
不过，专业的事情，还是要交给专家来处理。
Menkes症一直以来都没有对症的治疗办法，卫康也不太确定对方提出的方案是否可行。
还是得叫专家过来探讨一番，再做出决定。
他露出笑容，眼神中流露出赞赏，看着曹阳道：“看得出你做了很多努力，才有这么清晰的解决思路，这样吧，我把相关的专家喊过来，你们一起商量一下，我要先听听他的意见，怎么样？”
曹阳顿时大喜：“太谢谢你了，卫总，这正是我想要的。”
卫康掏出手机，走到一边，给唐缺打了个电话，将这边的事情一一告知。
“我的天，竟然有自学能力这么强的患者家属吗？简直就是我的知己，别动！我马上过来！”
电话里瞬间传出唐缺的怪叫声。
五分钟后，一道白色旋风冲进了会议室。
“家属呢？你，你就是那位叫曹阳的患者家属吧，很高兴认识你，来，给我说说你家小孩具体情况，还有你的基因治疗思路。”
唐缺一进来就看到了曹阳，一脸欢喜地坐在他旁边，热情洋溢得像狗子看到了香肠。
卫康赶紧伸手介绍：“这位是我们生物实验室主任唐缺，SMA基因治疗药物就是他全盘负责研发的。”
曹阳顿时肃然起敬，十分客气地伸手：“久仰久仰，唐主任，十分荣幸见到您……”
他还要继续寒暄，唐缺却有些不耐：“曹先生，不用这么客气，我们还是先谈正事吧。”
曹阳缩回手，有些不好意思地点点头，随即从脚下的包里取出厚厚一沓病例，还有一些准备的资料，递了过去。
唐缺慢慢翻看，他在一边详细解释。
两人低着头，边看边讨论起来。
卫康在一边旁听，眼看这两人讨论得越来越火热，颇有一种局外人的无聊感觉。
还好这两人一个很专业，一个也比较懂，没有出现什么鸡同鸭讲的状况，反而都相当有默契。
一番讨论过后，两人终于达成共识。
曹阳一脸喜色道：“太感谢了唐主任的讲解了，真是令我茅塞顿开，醍醐灌顶啊。”
唐缺挥挥手：“你孩子这个案例也非常典型，以前我只是看过一些资料，并没有见过真实的病例，尤其是治疗过程，其实我也获益匪浅。”