作者:骑猪去挖坑
“这样的再生重塑机制,为神经干细胞移植后建立功能性的神经环路,减少副作用发生奠定了基础。”
陈以清从显微镜前起身,在实验室来回踱步,依然抑制不住内心的激动。
他的眉梢眼角,都止不住地向外散发着喜色。
“太好了,整个神经干细胞移植的过程,总算都弄明白了。”
“我已经迫不及待地想要用在病人们身上了。”
他是如此地心潮澎湃,却依然没有丧失理智,而是立即想到了干细胞临床实验的一些关键信息。
“干细胞疗法目前已经不算稀罕,国内国外都有相关产品上市,相关审核条例也比较完善。”
“所以安全性方面,问题不大,有大量临床研究足以佐证。”
“要通过审核应该不算太难,我只需要根据产品特点,设计一个严谨的实验方案就行。”
“对渐冻症的多年研究,我也积攒了不少病例,等审核通过后,临床试验应该能够马上进行。”
想到这里,他心中跃跃欲试,同时也有些感慨。
“花了这么久的时间,竟然是在干细胞疗法取得突破后,才能找到那一丝治疗渐冻症的曙光。”
“真是造化弄人,早知道就好了,我肯定会天天盯着丁冕,尽快完成这方面的研究。”
陈以清想到做到,立即行动起来。
由于干细胞研究的特殊性,牵涉到大量伦理方面的考量,国内对其监管非常严格。
根据“双备案”要求,不但要向药监局申请审批,还要向国家卫生委联合备案。
同时,对干细胞临床研究机构的资格审核也很苛刻。
只能是三级甲等医院,还得承担省级重大科研项目,最难得的是,项目负责人得有正高职称。
这要求不是一般的高,普通的CRO外包医疗机构,根本没资格做这方面的临床研究。
总之,全方位体现出了,高,精,尖的科研要求。
幸好,三清的合作科研机构,大多是三甲医院,还是有不少能符合标准。
尤其是昆市第一人民医院,自从简练云凭着脑机接口这一国家重点项目,升任神经外科主任以来。
双方在神经科学方面的研究,变得前所未加地紧密。
陈以清第一时间拨打了简练云的电话,要跟医院一起做项目备案。
“简主任,我老陈啊,对了,跟你说个事。”
“我们实验室有个新的干细胞项目,主要是针对渐冻症的临床研究。”
“对,目前在大鼠身上的实验,已经证实神经干细胞与免疫T细胞联合移植后,能够修复脊髓损伤,尤其是运动神经损伤。”
“所以我想尽快开展临床I期实验,你也知道,干细胞的临床研究比较特殊……”
“老陈,看来你对渐冻症爱得深沉啊。哈哈哈~”
简练云清脆的声音传了过来,兴奋中带着一丝戏谑。
“兜兜转转,中间经历了那么多,最后还是又转回了原地,你为了渐冻症真是付出太多。”
“行,你把资料发给我,我立即成立专家组和伦理委员会,然后提交申报。”
“你放心,一切顺利的话,估计三天之内就能搞定。”
她原本做事能力就强,执行力更是出类拔萃,当上主任以后,大权在握,风格变得更加雷厉风行,这一点让陈以清非常满意。
“简主任,你就笑我吧,为了治疗渐冻症,我确实费了不少功夫,中间还搞了个脑机接口出来,效果居然还不错。”
陈以清乐呵呵地笑了起来:“现在我终于找到治疗渐冻症的办法了,可谓是不忘初心,方得始终啊。”
“好好好,恭喜恭喜,你是得偿所愿了,我待会还有个手术呢,回头看完资料再跟你谈。”
做了科室主任,还是国内神经医疗领域的学术带头人,简练云真是忙得脚不沾地,打起电话来也非常精简,一句废话都没有。
该交流的信息都交流完毕,立即挂断了电话,赶赴下一个目标。
陈以清跟她合作多年,也习惯了这种风格。
“还是医院忙啊,跟她比起来,我们就悠闲多了。”
他心里暗自想道,来到办公室,准备起备案资料来。
第六百三十六章 临床实验启动
简练云看完资料后,立即驱车赶到神经科学实验室,跟陈以清进行治疗方案的探讨。
“典型的渐冻症(ALS)患者,显微镜下观察可见脊髓前角细胞减少并萎缩,伴随胶质细胞增生。”
“病理改变很明显,有广泛的脊髓结构损害,脊髓前角,锥体束,脊髓小脑后束,均有神经元细胞脱失,以及胶质细胞增生。”
“大部分渐冻症患者,一开始的临床表现,都是类似于脊髓性肌萎缩,比如四肢无力。”
“这时候,延髓功能不受影响,只是影响脊髓和四肢的运动神经。”
“病情发展下去,最后入脑,发生延髓麻痹,从而失去对内脏器官的肌肉控制,比如吞咽困难,无法呼吸等,最终窒息而亡。”
“可以说,脊髓的神经损伤是治疗ALS的关键。”
“就算不能彻底治疗,也能极大地延缓渐冻症的进展,让患者的生命得以延长。”
“如果能够治疗脊髓损伤,很有可能从一开始就遏制住患者的病情,使其一直停留在初期阶段,这就是干细胞疗法的意义所在。”
陈以清兴奋的声音回响在实验室中,讲述着自己的重大发现。
简练云认真听着,时不时眉头紧皱,仿佛在思索难题,旋即又舒展开来,似乎心中的疑问得到了解答。
听到这里,她眼中有光芒闪现,脸上浮现出浓重的喜悦。
“你的想法很有道理,医学界面对渐冻症这一绝症,一直都没有什么好的办法。”
“至今依然病因不明,靶点不清,没有任何药物和方法可以阻止病情发展。”
“只能眼睁睁看着患者在3-5年内,从初期,慢慢发展到末期,最终死亡。”
“渐冻症的可怕之处在于,它会慢慢剥夺肢体的行动能力,就像是被冰冻住一般,而患者只能眼睁睁地承受着这一切的发生,这种近乎残酷的变化往往会令患者内心痛苦不堪。”
“关于病因,有好几种假说,但也只是假说,无法证实。”
“唯一能知道的就是,主要是运动神经元的损害导致,至于到底什么东西使得运动神经元受损,我们仍然不清楚。”
“初期的四肢无力,乃至瘫痪,主要是脊髓的运动神经元受损,到了后期,病情入侵脑干,感染到延髓。”
“延髓主要控制内脏以及身体机能的运转,这一块的运动神经元受损,身体各器官的肌肉就无法正常操控,导致患者的死亡。”
“只要把患者的病情控制在脊髓,不上行入脑,感染到延髓,患者也就没有生命危险了。”
“干细胞基因联合疗法,能够潜在地保护患者脊髓中的患病运动神经元。即便无法彻底治愈,也可以让患者多活几年,甚至一直保持在初期的状况。”
“这样一来,也就控制住了病情,病人起码能活下来了。”
陈以清微笑道:“我正是这么想的。延髓在脑干部位,治疗非常困难,我们的研究还不够深入。”
“要想彻底治愈渐冻症,找到真正的病因是必然,这一点,我们恐怕还有很长的路要走,但这不影响我们现在的治疗。”
“虽然干细胞移植治疗脊髓受损,只能说治标不治本,病人还有很大可能会复发,但起码我们迈出了关键的一步。”
“至少,人类不再束手无策。”
“想想医疗发展史,面对任何疾病,我们不都是这么过来的吗?”
“一开始都是没有任何办法,后来慢慢缓解病情,到最后才取得最终突破,彻底治愈。”
简练云瞬间动容,连连点头:“是这个道理。”
“其他机构也有用干细胞疗法治疗渐冻症,但都是采用间充质干细胞,一直没有获得确切的疗效,效果远没有你的这么好。”
“我很看好你的治疗方案,伦理委员会那边也通过了,资料提交上去,估计很快就会通过审核,开展临床研究。”
“对了,你的干细胞移植,应该也能治疗一些急性脊髓损伤吧?”
“有没有考虑这方面的临床实验方案?”
陈以清不由自主地点了点头,但略一沉吟后,又立即摇头。
“干细胞疗法对急性脊髓损伤的治疗肯定有效果,至少在大鼠和一些动物身上疗效显著。”
“对于陈旧性脊髓损伤的治疗效果,还没有正式开展,目前不是特别乐观。”
“这方面我还需要进一步的研究,希望能获得更好的治疗方案,我已经有了一些初步的想法。”
“另一个原因是脊髓损伤的恢复期比较长,而且病人之间的差异较大,不利于尽快上市。”
“因此,我只打算为渐冻症申报这一治疗方案,当然上市之后,在做临床四期补充实验的时候,我肯定会进行这方面的治疗。”
简练云露出恍然大悟的表情:“没错,你们是企业,当然要第一时间考虑效率和产出比。”
“急性脊髓损伤的治疗时间长,而且有其他治疗办法,要做双盲对比实验,会拖得太久。”
“不像渐冻症,没有什么特别有效的治疗办法,只要证明能够缓解病情,就可以通过审核,走快速通道早日上市,造福广大患者。”
双方一起商量,很快敲定了如何挑选患者,以及后续的治疗,制定了精准的临床实验方案。
……
川省,成市。
一辆被擦拭得锃亮的橘色山地自行车倚靠在墙角,车头挂着打包袋和帽子,车轮不见一点污迹。
这个30平的单间里,摆满了大大小小的靠枕和坐垫,能够缓和房间主人坐下或躺卧时的身体麻痹。
马军此时正坐在沙发上发呆,他的后背和双腿都被垫高,身体呈一个U字形,望着天花板似乎陷入了沉思。
面前的茶几上,放着一个空空的瓷杯,旁边摆放着厚厚的笔记本和一只水性笔。
沙发背后的书架上,放着大熊猫明信片,和堆叠在一起的药物。
过了一会,马军双目的瞳孔恢复了焦距,这短短的几分钟,对他来说格外漫长。
因为他终于做出了一个决定。
“我去过很多城市,拉洒,乌鲁,滨市,海市,京城,杭城,金陵……曾经最大的梦想是骑行去藏省。”
马军口中发出阵阵梦呓般的喃喃自语,一行清泪从眼角缓缓滑落。
但他似乎毫无察觉,目光转向倚靠在墙角的山地车,眼神中流露出强烈的依恋。
这是他最宝贝的物品,曾几何时,他骑着它走遍成市的大街小巷,以及文川阿尔村的坎坷山路。
但是,患病以后,由于越来越难以控制住刹车,山地车也就此闲置了。
“老伙计,你陪了我20年,想不到竟然能提前退休吧。”
马军挤出一个笑容,眼角的泪水如泉水般,止不住地涌出。
一个个刻骨铭心的画面,穿越岁月的层层迷雾,在脑海中浮现,清晰无比。
二十年前,那场地震发生的时候,他才30岁,当时在苏市有着一份稳定的工作。
消息传来的一刻,他立即启程,只身入川,买下了这辆山地车,奔赴阿尔村前线。
日复一日地穿行在蜿蜒小道中,教重建村的孩子们识字阅读,做起了支教老师的工作。
他甚至还收养了一个父母双亡的小孩,支教结束后,带回了老家抚养。
直到3年前,他发现右手逐渐变得麻木,跑去附近的骨科医院,诊断为腕骨综合征。
医生说他手腕里长了个东西,压迫到神经,需要做手术切除,否则手就废了。
手术拆线后,他的右手依然没有好转,左手反而也出现了相同的症状。
去年开始,他由双手麻木,演化为四肢僵硬,经常摔倒在地。
走路时两只脚会产生烙铁一样的疼痛,膝盖就像生锈了一样,再也蹲不下去,即便蹲下去也站不起来。
他在家人的陪同下,前往昆市第一人民医院看病,终于确诊了渐冻症,以及二级残疾。
吃了药以后,双手的麻木有所缓解,起码手指还能动弹,但换来的代价是,全身无法遏制的疼痛。
这种疼痛让他倍感熟悉,想起了小时候经历的冻疮。
从小学到高中,他都在北方度过,记忆中最深刻的就是冬天手脚上长的冻疮,每年都会复发,痛痒难忍。
疼痛从童年蔓延到青年,如今又在知天命之年席卷而来,让他更加煎熬。
每天的止疼药,让他缓解了不少,但身体的日渐麻木,让他明白,生命似乎正从身体里不断流失,所剩无几。