作者：骑猪去挖坑
癫痫的持续发作，不仅对患者脑部有永久性的损害，更有导致患者窒息死亡的风险。一旦停药，每一次发作都会对孩子造成伤害，更会造成永久性大脑损伤，使得患儿过早离世。
其实，几年前国家药监局就在推动氯巴占等罕见病药物的研发，但国内药企病对罕见病药物研发并没有多少积极性。
这并不是孤例，长期以来，国内罕见病领域受制于整个制药工业的发展，一直都处于停滞状态。有数据显示，国内罕见病群体人数约为1680万人，很多患者是未经治疗的，且处于无药可用的状况。
罕见病，又称“孤儿病”，指那些发病率极低的疾病。根据世界卫生组织（WHO）的定义，罕见病为患病人数占总人口的0.65‰－1‰的疾病。
常见的罕见病有，白化病，多发性硬化症，肢端肥大症，特发性肺动脉高压病，苯酮尿症，线粒体病等。由于罕见病患者数量少且研发成本高，制药企业基于经济效益的考量，对罕见病药物研发并不积极。
以鹰国为例，83年以前上市的孤儿药品种只有38种，为了鼓励药企和支持罕见病药物的开发与应用，鹰国政府在当年颁布《孤儿药法案》，也是世界首部孤儿药法案。
药企获得孤儿药资格后将获得一系列的优惠，包括研发经费的政府支持，免除新药申请费，药物营销申请费，审批快速通道，科研基金申请优先考虑，税收优惠和7年市场独占权。同时，在动物实验阶段可以提交申请孤儿药资格。
孤儿药法案颁布后，三十多年时间，FDA共颁发了5219个孤儿药资格，最终获批的药物数量为843个。
鉴于《孤儿药法案》的巨大推动作用，世界各国相继颁布类似法案以鼓励孤儿药的创新。
随着科技的发展，基因疗法、siRNA、免疫疗法等新型治疗手段的出现，对罕见病药物的研发也起了巨大的推动作用，目前全球约有560个罕见病药物项目正在进行中。最近五年，FDA共批准15种孤儿药，一些难治罕见病在治疗上都有了新的突破。
19年国内也通过了快速审批或优先审批或有条件方式的上市许可，批准了8种孤儿药上市。同时，随着制药工业水平的不断提升，一些本土企业开始涉足罕见病领域，进入早期探索阶段。
但是，国内罕见病的药物研发依然困难重重，不但研发和临床应用难度高，最重要的原因，则是罕见病的药物价格高，受众少。
由于罕见病患者人数少，即便企业瞄准的是填补临床需求的空白，而非盈利，但为了收回成本，药物必然价格高昂。
例如，诺华的芬戈莫德，一款治疗多发性硬化症的药物，在国内售价为10500元／盒，全球范围看尽管这个定价已不算高，但是很多家庭依然无法承受。
19年，脊髓性肌萎缩症的Zolgensma的基因疗法的药物在鹰国批准上市，售价210万美元（约1469万人民币），堪称史上最贵药，更是普通民众无法企及的。
这些价格昂贵的原研药由于专利原因，在国内无法进行仿制，但是很多罕见病的药物早已专利到期，但目前也没有国内企业进行抢仿申报。
药企不愿意仿制罕见病药物背后原因众多，无非就是技术难，成本高，市场不大，换言之，回报十分不理想。
如地拉罗斯分散片，原研药厂家是诺华，在国外，该药被推荐作为6岁以上地中海贫血铁过载患者的一线用药。但该原研药在国内样本公立医院一年的销售额仅有874万元。
而像氯巴占，国内急需的患者也才上万人，每盒代购价不过三四百块，这要换成国内药企来做，不亏本才怪，难怪药企没有任何动力仿制。
不过，这不是有三清吗？
三清有技术有资金，其他药企遇到的困难对卫康来说，完全不是问题，只要他想做，就一定能做到。
就先从罕见病的仿制药开始吧，容易上手，第一个就是氯巴占，正好能解患儿家长们的燃眉之急。
等仿制药搞定，再研发其他罕见病的原研药。
他叫来李忠，这位旧日下属，一直兢兢业业地工作，由他来着手仿制药这种技术含量不算高的事，再合适不过。
“你先搜集资料，列一个全球罕见病以及治疗药物清单，把原研药专利已经到期的标识出来，我有用。”
李忠依然是一副勤恳老实的样子，扶了扶眼镜，点头答应。
卫康想了想，又补充了几句：“三清要启动一个罕见病药物的仿制计划，第一个就是氯巴占，然后再优先把所有的儿童药品挑选出来，列个加急清单。”
“你先着手去准备资料，进行氯巴占仿制药的立项申请吧。尽快！”
看着李忠离开，卫康将自己的决定发消息告知了简练云，算是对她的答复。
随后便将此事发布在网上。
“最近发生的氯巴占事件给我很大触动，当三清攻克癌症，阿尔茨海默症的时候，还有许多罕见病患者为了生存而与病魔抗争。”
“这不应该，世上所有的疾病都应是平等的，不能因为某一个疾病的患者人少，研发所需钱多，就止步不前，甚至放弃，尤其是很多药物并没有专利困扰，只需要仿制药就能救命。”
“这个时候，三清做为医药行业的一员，该担负起应有的责任，为国内罕见病患者提供物廉价美的仿制药。”
“三清已经启动一项罕见病仿制药上市计划，将投入资源进行孤儿药的仿制，第一个就从氯巴占开始，目前已经开始立项，我们会竭尽全力，争取尽快上市，让所有患者在正规渠道能买到需要的药。”
“这就是三清的理念：为社会需要而制药。”
第一百一十一章 假药贩子的前世今生
三清的孤儿药仿制计划一公布，就立刻引爆了已经火热无比的氯巴占事件。
无数网友为三清此举拍手叫好。
“患儿每天都在忍受煎熬，却买不到药，太可怜了。”
“我看了陈萍的事迹，真是好惨一女的，单亲妈妈带个小孩，父母指望不上，孩子半岁就脑损伤还买不到药，换成是我可能也会万念俱灰，只求一死。”
“希望药企能够研发出彻底治愈癫痫的药物吧。成年人得了这个病还好治，小孩得了基本这辈子就完了。”
“我对国内药企真的失望了，这么久了，除了三清，没有一家站出来。”
“罕见病别说研发新药了，就算仿制药也没人愿意啊。就这么点病人，价格又便宜，一年才几百万，还不够研发费呢，这种费力不讨好的事也就三清这种不差钱的土豪才会去做。”
“呜呜呜，我家宝宝就有儿童线粒体病，希望三清能够早点研发出能治疗的药吧。”
“不亏是行业龙头，我也是业内人士，对三清真的心中只有佩服，可惜能力有限，暂时进不去，希望以后能去三清工作吧，哪怕外包也行啊。”
“楼上，三清没有外包，我们是三清的供应商，三清的待遇业内天花板了，我也好想去。”
“都什么待遇啊，说来听听？”
“听说三清的研发人员年终奖都发了几十万是吗？年假是大溪第七星级酒店度假？平时包吃包住？还有啥？”
“卧槽，这么好，岂不是工资全都省下来，干两年就能买房了？”
“不止，好像三清现金太多，给入职三年老员工买房提供百万以内免息贷款。”
“差不多，现在三清员工基本上是第一年买车，再攒两年首付，第三年基本就有房有车了。”
“嘶，恐怖如斯，简直人生赢家啊。”
“那也要你能进得去啊，现在三清是国内最火的药企了，谁不想去啊。”
“我妈给我介绍了个相亲对象，好像就在三清工作，不多说了，我马上就去约会。”
“哇，姐妹，帮我问问他还有同事吗？”
网友们说着说着画风又歪了。
但是那些难治性癫痫患儿家长们，瞬间都感激涕零，兴奋无比。
“太好了，以后再也不愁买不到正规药了。”
“希望三清的仿制药早点上市吧。我受够了这种担惊受怕的日子了。”
“就是啊，希望宝宝们都能早点好起来。”
“哇，三清有人联系我了，说要讨论后续临床试验的事情。”
“我就在昆市，我可以去。”
“我也可以，我就住附近省市。”
“好，已经约好时间，一起过去吧。”
“对了，小顾说也要去。”
就这样，在三清总部的会议室里，卫康见到了几位患儿家长代表。
双方寒暄几句后，就开始进入正题。
“是这样的，三清的氯巴占仿制药立项已经通过了，现在正在进行处方工艺研究。”
“大家放心，先耐心等待一段时间，我们很快就能制作出样品，进行生物等效性试验，之后就能开始临床试验。”
家长们一脸焦急：“卫总，这个一段时间是多久，我听说药物研发很耗费时间的，一般都要一年半载，这么久我们可等不起呀。”
卫康笑着安慰道：“仿制药比较快，大概一到三个月就可以了。”
“这段时间，如果你们买药有困难的话，可以跟我说一下，我会尽力提供帮助。”
几位家长你看看我，我看看你，都有些欲言又止。
卫康心中冒出一丝疑惑，他本来担心这些家长买不到药，因为听说他们有些人都断药许久了，一直靠其他家长帮助匀药。
因为三清制造仿制药也是需要采购原研产品，作为参比制剂进行对照研究的，对方如果缺药的话，他不介意提供一些力所能及的帮助。
只是，怎么对方看起来，好像不太缺药的样子。
这时，忽然，有人开口道：“卫总，你好，我有个问题想问一下。”
卫康看向发言人，有些意外，这是一个衣着随意的年轻男子，头发凌乱，一进来就在座位上低着头，沉默不语。
卫康不由有些好奇，对方看起来过于年轻了，脸上神情也不焦虑，一点不像是家长。
他脸上不动声色，微笑着点头：“请讲。”
年轻男子似乎有些紧张，他抿了抿嘴，在座位上换了个坐姿，先自我介绍了一番。
“不好意思，我先介绍一下自己吧，我叫顾闲，我是……呃，其实我是一位药师。”
顾闲挥了挥手：“好吧，这并不重要。卫总，我就想问一下，如果我这里有氯巴占的成熟处方工艺，你是不是可以马上开始临床试验，尽快上市？”
卫康心中一惊，面色顿时严肃起来：“你怎么会有成熟处方工艺的？你是哪家药企的员工吗？我需要看看样品，如果生物等效性没问题，自然可以加速开始临床试验。”
顾闲淡淡一笑，从口袋中掏出一个塑料瓶，放在桌上，自信满满道：“你放心，我这里有样品，你可以进行检测，如果满意的话，我可以把相关资料都给你。”
他忽然犹豫了一会，又补充道：“其实告诉你也没什么，这些都是我自制的氯巴占，但是我改良了处方工艺和晶型结构，药效更好，而且能够缓慢释放，一周吃一次就行，这样成瘾性也会减弱。”
“只要能够尽快上市，相关专利我都可以送给你。效果你尽管放心，他们缺药的家长这段时间用的都是我自制的药。”
这话一出口，几位家长们顿时神情复杂，一个个都沉默了。
卫康心中的惊奇越来越盛，他拿起瓶子，倒出几粒药物，看起来跟采购的原研产品，毫无区别，于是让身边的李忠拿去实验室进行检测。
做完这一切，他看向顾闲，微笑道：“别着急，你先等一会。”
说完，看向几位家长：“不好意思，我和这位小兄弟有很多话要聊。先失陪了。”
看着几位家长留下联系方式后离开，卫康转向对面的顾闲。
“还是说说你吧，你到底是什么情况？”
如果是其他人打听自己，顾闲肯定不会回答。
但是卫康来问，他就一五一十全部都说了。
顾闲，药学硕士毕业，毕业后成为一名药师。
但是他不是去药企工作，而是自己搞了个实验室，买来原料药，售卖各种仿制药。
因为他从大学起，母亲就患上卵巢癌，确诊以后，癌细胞就已经开始转移。
大学四年间，母亲经历了4次手术，56次化疗，原本就不太好的身体，在和癌细胞的斗争中更加衰弱了。
他当时在苏大学制药，于是憋着劲努力学习，终于保送本校制药硕士，而这时，母亲体内的癌细胞已经失控了，医生建议家属放弃治疗，以免人财两空。
但比高额治疗费用更让他头疼的是，母亲的身体已经对抗癌药物产生了耐药性，手术后的化疗已经没有太大意义。
当时市场上治疗软巢癌的三种靶向药都是国外原研药，价格昂贵，也没有上市。
于是顾闲开始翻阅资料，打算自制抗癌药让母亲尝试服用。
一开始，他是从网上购买原料药粉制作胶囊。三个月后的检查结果显示，母亲体内的癌细胞被控制住了。发现药物见效，他开始自己研究晶型结构，改进处方工艺，因为他觉得别人做的有效性不够，副作用比较大，自己改进一下做出来会比较放心。
新药很快就起了作用，母亲体内的肿瘤标志物含量逐渐下降，他觉得有希望了。
事实上，这两种还未在国内正式上市的抗癌药品虽然有效，但副作用也同样明显。“乏力、高血压、尿蛋白……体感很差”，母亲的痛苦他都看在眼里。
之后，母亲对新药产生了耐药性，病情突然恶化，还没来得及换其他药，就撒手人寰。
这成了他最大的遗憾，从那时候起他理念就变了，什么违法和责任都被抛诸脑后，只要能救人的药他都开始仿制。
后来因为这事他在病友中有了名气，陆续有不少卵巢癌患者和家属向他买药。
因为当时抗癌药原价6万，而自制药成本才6千。
毕业后，他直接开始卖自制药，除了抗癌药，也会制作一些别的仿制药出售。
这事他当然知道违法，也被打击过几次，不过都有提前收到消息溜掉了。
毕竟患者各行各业都有，消息灵通，提前通知他，躲过了几回。
时间一长，没想到竟然惹怒了仿制药走私贩子，被人举报，直接抓了进去。
因为他的仿制药，价格便宜，效果跟原研药差别不大，副作用也小，抢了走私贩子不少生意。
后来也是患者还有老段从中疏通关系，只被判了几个月就出来了。
但是经此一事，他心灰意冷，把实验室都关了，仪器搬回家放着，开了个成人用品店，偶尔手痒就自己制点万艾可这种伟哥二代药，卖给熟人朋友。
因为物美价廉，效果好，副作用小，倒是广受欢迎，卖得比什么天竺神油之类的商品都要好。
挣了点钱，每天懒懒散散混日子，他觉得这样也挺好。